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    Science

    Thérapie génique: une équipe française publie les résultats d’essais concluants

    media La thérapie génique pourrait être appliquée à la drépanocytose. Getty Images

    Certaines maladies génétiques du sang, comme la bêta-thalassémie et la drépanocytose, qui touchent principalement le bassin méditerranéen, l’Asie du Sud-Est et l’Afrique subsaharienne, étaient jusqu’ici quasi impossible à guérir. Mais les chercheurs et les médecins de l’Institut français Imagine et du Commissariat à l’Energie atomique ont mis au point une thérapie génique efficace, et ils publient ce jeudi 19 avril dans le New England Journal of Medicine les résultats concluants des essais cliniques qu’ils mènent ensemble depuis 4 ans.

    La bêta-thalassémie est une maladie génétique dans laquelle les cellules de la moelle osseuse refusent de fabriquer les globules rouges du sang en raison d’un gène défaillant. Actuellement, si l’on découvre la maladie assez tôt pour que le patient survive, on la soigne par des transfusions sanguines mensuelles pendant toute la vie.

    Mais les équipes des professeurs Leboulch et Cavazzana, viennent de démontrer que l’on peut soigner définitivement ces malades par une thérapie génique.

    Cette thérapie consiste à prélever le sang du malade pour en extraire les cellules souches de la moelle osseuse, celles qui donnent naissance aux cellules sanguines, pour en modifier l’ADN, en remplaçant le gène qui ne marche pas par un gène qui marche. Celui qui fait ce travail est un virus très malin qui a été modifié, il s’appelle LentiGlobin.

    Une fois que les cellules souches ont été réparées, elles sont réinjectées au patient, et retournent dans les os faire leur travail en produisant maintenant des cellules sanguines saines.

    Quatre ans après le traitement, deux tiers des patients sont complètement guéris et un tiers d’entre eux diminue régulièrement le nombre de transfusions. Cette thérapie pourra être appliquée à l’identique contre la drépanocytose.

    (Re) lire : Pour comprendre la thérapie génique (Le conseil santé)

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