Thérapies géniques: quelles perspectives pour les chercheurs et les patients?

L’Agence européenne du médicament (EMA) a approuvé le 15 décembre 2023, le premier traitement à partir de la technologie de modification du génome Crispr. Cette avancée médicale vise à découper une séquence d’ADN et la remplacer par une autre, grâce à une paire de « ciseaux moléculaires ».

Le premier traitement qui utilise cette méthode doit servir à soulager les patients atteints de la drépanocytose ou de bêta-thalassémie. © iStock

Ces recherches dans le domaine des thérapies géniques visent à développer des traitements pour certains troubles héréditaires ou certaines maladies : lesquels ? A quel stade en sont ces recherches ? Quelles sont les perspectives de guérison et quel est le le nombre de patients concernés ?

• Pr Marina Cavazzana, pédiatre, professeur d'Hématologie, directrice du département de Biothérapie de l'Hôpital Necker-Enfants malades, Université Paris Cité et directrice du Centre d’investigation clinique en biothérapie à l’Institut imagine

Retrouvez l'émission en entier ici :Qu’attendre de la technologie Crispr en thérapie génique?